全国首个基因治疗药获批上市，治疗中重度血友病B成年患者

近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。这是全国首个基因治疗药物，也是上海市2025年第3款获批上市的国产1类创新药。

血友病B是由凝血因子IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病。波哌达可基注射液是重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FIX。该品种的上市为中重度血友病B成年患者提供了新的治疗选择。

该药品基于药品上市许可持有人制度（MAH），在闵行区研发申报、在临港新片区受托生产。该药品自2021年进入临床试验至获批上市期间，国家药监局药品审评核查长三角分中心与上海市药监局组建专门服务团队，在检验、审评、核查、生产许可等注册上市的全环节持续跟踪辅导，并联合市科委、闵行区政府、临港管委会等部门多措并举、精准发力，共同支持企业创新研发，让企业少走“弯路”，加快该药品注册上市进程。

上海市药监局透露，2025年以来，上海市共有3款国产1类创新药、6款Ⅲ类创新医疗器械获批上市。市药监部门正深入实施“一清单、两优化、三联动”服务创新机制，针对重点产品和重点项目实施“提前介入、专人专班、一企一策、全程指导”，助力创新产品研发上市；加强产品上市后监管，保护患者用药用械安全。